Santhera: Erste DMD-Patienten in GB in "Early Access"-Programm mit Raxone

In Grossbritannien sind erste Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Behandlung mit dem Santhera-Medikament Raxone in ein "Early Access to Medicines Scheme" (EAMS) aufgenommen worden. Das Medikament hatte im Juni eine positive wissenschaftliche Beurteilung von der britischen Arzneimittelbehörde (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) erhalten, wie das Pharmaunternehmen am Montag schreibt.
11.09.2017 08:15

Der MHRA-Entscheid erlaube Patienten, die den definierten Kriterien entsprechen, Zugang zu Raxone. Aufgenommen werden Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und mit einem Alter von mindestens zehn Jahren, schreibt Santhera weiter. Raxone kann bei Patienten angewendet werden, die zuvor mit Glukokortikoiden behandelt wurden, diese Behandlung nicht vertragen oder bei denen diese nicht angezeigt ist. Die Marktzulassung für DMD wird gegenwärtig durch die Europäische Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency, EMA) geprüft.

Bis jetzt wurden 15 DMD-Fachzentren in Grossbritannien ausgebildet, heisst es weiter. Weitere Standorte hätten Interesse bekundet und unterlaufen derzeit den lokalen Genehmigungsprozess.

Raxone ist bisher zur Behandlung von Sehstörungen bei Patienten mit der neurologischen Augenkrankheit LHON (Leber hereditäre Optikusneuropathie) in der EU und Israel zugelassen.

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(AWP)