Blockbuster-Potenzial? - Novartis-Tochter AveXis: positive Studiendaten zu Genersatztherapie

Die Novartis-Tochter AveXis hat beim Jahrestreffen der Welt-Muskel-Gesellschaft (World Muscle Society) positive Studiendaten zu ihrer Genersatztherapie Zolgensma vorgestellt.
06.10.2019 16:21
AveXis ist eine Tochter der Novartis.
AveXis ist eine Tochter der Novartis.
Bild: cash

So konnten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 ihre motorischen Funktionen nach einer einmaligen Verabreichung von Zolgensma in das Nervenwasser im Bereich des Rückenmarks (Intrathekale Verabreichung) verbessern.

In der Phase-1/2-Studie "Strong" zeigten mit Zolgensma behandelte Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren eine Verbesserung der motorischen Funktionen nach der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) um 5,9 Punkte im Schnitt innerhalb von 9,3 Monaten nach der Behandlung, wie Novartis am Samstag mitteilte. Bei den letzten Daten, die im Mai präsentiert wurden, war es noch eine Verbesserung von 4,2 Punkten gewesen.

Blockbuster-Potenzial

SMA (spinale muskuläre Atrophie) ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, erlebten oft eine Verschlechterung ihrer HFMSE-Werte im Zeitverlauf, könnten nie ohne Unterstützung laufen und bräuchten häufig einen Rollstuhl, schrieb Novartis.

Novartis hat die Zolgensma-Entwicklerin AveXis 2018 für 8,7 Milliarden Dollar übernommen. Der Konzern erhofft sich von dem Medikament Milliardenumsätze. Bereits zugelassen ist die Therapie von Novartis für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen US-Dollar ist diese einmalige Therapie auch die teuerste in der US-Geschichte.

Zuletzt sorgte die Therapie auch deshalb für Schlagzeilen, weil bekannt wurde, dass AveXis Testdaten manipuliert hatte. Die US-Zulassungsbehörde FDA will das Medikament zwar auf dem Markt lassen. Doch hat sie eine Untersuchung eingeleitet. Sie wirft Novartis vor, die manipulierten Testdaten vor der Zulassung von Zolgensma verschwiegen zu haben.

(AWP)