Der Basler Pharmakonzern Roche hat neue Daten aus der Phase-III-Studie 'HAVEN 2' präsentiert, bei welcher der Einsatz des Medikaments Hemlibra (Emicizumab) zur Prophylaxe bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmern untersucht wurde.

In den Daten enthalten ist eine längere Nachbetrachtung für einmal wöchentliche Dosierungen und neue Daten für weniger häufige Dosierungen (alle zwei Wochen oder alle vier Wochen). Gemäss einer Mitteilung von Roche vom Montagabend hatten knapp 77 Prozent der Kinder, die Hemlibra einmal pro Woche erhielten, null behandelte Blutungen. Zudem habe Hemlibra bei der gleichen Einnahmefrequenz behandelte Blutungen um 99 Prozent reduziert, dies im Vergleich zu früheren Bypassing-Mitteln in einem prospektiven intrapatienten-bezogenen Vergleich.

Weiter habe Hemlibra - alle zwei Wochen und alle vier Wochen eingenommen - eine klinisch bedeutungsvolle Kontrolle der Blutung gezeigt, so die Mitteilung. Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

Hemlibra ist - basierend auf Zwischenergebnissen der HAVEN-2-Studie - in über 50 Ländern zugelassen (u.a. USA, EU und Japan) zur Behandlung von Patienten jeden Alters mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmern. Im Oktober 2018 genehmigte die US-Gesundheitsbehörde FDA Hemlibra auch zur Behandlung von Menschen jeden Alters mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmer.

Hemlibra ist laut Roche derzeit die einzige FDA-zugelassene Behandlung für Menschen mit Hämophilie A mit und ohne Faktor-VIII-Hemmer, die subkutan (unter der Haut) und in mehreren Dosierungsoptionen verabreicht werden kann. Die Variante des Zulassungsantrags für Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmer wird derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur geprüft. Die Einreichung bei anderen Regulierungsbehörden auf der ganzen Welt ist im Gange.

Die neuen Daten aus der zulassungsrelevanten Studie bei Kindern mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmern wurden auf der aktuell laufenden, 60. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego vorgestellt.

(AWP)