Roche hat mit einem seiner Hoffnungsträger in einer Phase-III-Studie die gesteckten Ziele erreicht. Der Produktkandidat Risdiplam hat sich in der sogenannten Firefish-Studie als wirksam bei der Behandlung von Säuglingen erwiesen, die an der erblichen Muskelerkrankung spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1 leiden. Der Erfolg der Studie wurde an der Zahl der Kinder gemessen, die nach einer 12-monatiger Behandlung mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen können, wie Roche am Donnerstag mitteilte.

Bewertet wurde dies anhand der Bruttomotorik-Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III). Die detaillierten Daten werde man an einem der kommenden Fachkongresse vorstellen. Denn wie gross der Anteil der Säuglinge war, die ohne Hilfe sitzen konnten, teilte Roche in der aktuellen Meldung nicht mit.

Darüber hinaus heisst es in der Studie, dass die Sicherheit von Risdiplam dem bekannten Sicherheitsprofil entspreche und keine neuen Sicherheitssignale gegeben habe. Bislang wurden den Angaben zufolge in den verschiedenen Studien mehr als 400 Patienten mit Risdiplam behandelt. In keiner der Studien sei es zu einem Studienabbruch aufgrund von behandlungsbezogenen Sicherheitsergebnissen gekommen.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, vererbte, progressive neuromuskuläre Erkrankung, die verheerende Muskelatrophie und krankheitsbedingte Komplikationen verursacht. Sie ist die häufigste genetische Ursache der Kindersterblichkeit und eine der häufigsten seltenen Krankheiten, von der etwa eines von 11'000 Babys betroffen ist.

SMA führt zu einem fortschreitenden Verlust von Nervenzellen im Rückenmark, die die Muskelbewegungen kontrollieren. Je nach Art der SMA kann die körperliche Kraft und die Fähigkeit zu gehen, zu essen oder zu atmen, deutlich vermindert sein oder verloren gehen.

Roche will die Daten nun mit den weltweiten Aufsichtsbehörden teilen. Der Pharmakonzern tritt damit in direkte Konkurrenz zu Novartis, die in den USA bereits die Zulassung für ihre Gentherapie Zolgensma erhalten hat. Diese einmalige Behandlung gilt mit einem Preis von mehr als zwei Millionen US-Dollar als die teuerste weltweit.

(AWP)