Nach zwei Jahren Behandlung lebten 88 Prozent der an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Säuglinge noch und benötigten keine dauernde Beatmung. 59 Prozent der Kleinkinder konnten mindestens fünf Sekunden ohne Hilfe sitzen. Hinweise auf Sicherheitsbedenken gab es keine.
Evrysdi von Roche wurde im August in den USA zur Behandlung von Kindern ab einem Alter von zwei Monaten zugelassen. Die schwerste Form der Erbkrankheit SMA führt bei Kleinkindern meist zum Tod.
(Reuters/cash)
