Das Medikament wurde als "vielversprechendes innovatives Arzneimittel" zur Behandlung der muskulären Erbkrankheit Duchenne-Muskeldystrophie eingestuft.

Diese Anerkennung durch die britische Arzneimittelbehörde MHRA sei der erste Schritt für das so genannte "Early Access to Medicines Scheme", teilte Santhera am Montag mit. Dieses wiederum bezweckt in Grossbritannien, Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen den Zugang zu Medikamenten vor der Marktzulassung zu ermöglichen, sofern ein eindeutiger medizinischer Bedarf besteht.

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von fortschreitender Muskelschwäche sowie Muskelschwund und tritt bereits im frühen Kindesalter auf und kann zu Atmungsversagen führen. Die Behandlung der Krankheit mit Vamorolone - den Angaben zufolge ein "first-in-class" steroidaler, entzündungshemmender Arzneimittelkandidat - führe zu einer anhaltenden Verbesserung der Muskelfunktion bei geringeren Nebenwirkungen als bei traditionellen Kortikosteroiden. Dies hätten Daten von nicht-klinischen und klinischen Studien gezeigt, bestätigte Santhera frühere Aussagen.

Vamorolone hat sowohl in den USA als auch in Europa "Orphan-Drug-Designation" und in den US den "Fast-Track-Status" und die "Rare-Pediatric-Disease-Designation".

Man gratuliere dem US-Unternehmen ReveraGen, mit dem Santhera zusammenarbeitet, zu diesem Erfolg, liess sich Santhera-CEO Thomas Meier zitieren. Der Status bestätige das Potenzial von Vamorolone als innovativen Therapieansatz angesichts des hohen medizinischen Bedarfs junger Patienten.

(AWP)