Bei einer Nachbeobachtungszeit von bis zu fünf Jahren zeigten die Daten nach Angaben des Unternehmens, dass eine einmalige Infusion zu einer anhaltenden Expression von Faktor VIII (FVIII) und einer klinisch bedeutsamen Verringerung der annualisierten Blutungsrate (ABR) und der annualisierten FVIII-Infusionsraten (AIRs) führte.
Diese Ergebnisse wiesen darauf hin, dass SPK-8011 eine dauerhafte FVIII-Expression für die Behandlung von Hämophilie A biete und unterstrichen das Potenzial von SPK-8011, hiess es weiter.
Diese Daten wurden auf der laufenden 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in New Orleans vorgestellt.
pre/rw
(AWP)
