Das Medikament zeigte laut Genentech-Mitteilung vom Freitagabend in zwei klinischen Studien bei Menschen mit unterschiedlichem Alter und unterschiedlichem Schweregrad der Erkrankung - darunter SMA vom Typ 1, 2 und 3 - klinisch bedeutsame Verbesserungen der motorischen Funktionen.
Kleinkinder etwa hätten die Fähigkeit erlangt, mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen. Dies sei ein wichtiger motorischer Meilenstein, der im natürlichen Verlauf der Krankheit normalerweise nicht beobachtet werde. Und das Medikament habe auch das Überleben ohne permanente Beatmung nach 12 und 23 Monaten im Vergleich zum natürlichen Verlauf verbessert.
Evrysdi ist den Angaben zufolge ein flüssiges Medikament, das täglich zu Hause über den Mund oder die Magensonde verabreicht wird. Es soll in den USA innerhalb von zwei Wochen erhältlich sein, heisst es weiter.
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(AWP)
