Die Daten zeigten, dass 88 Prozent der mit Evrysdi behandelten Säuglinge noch lebten und nach zwei Jahren keine permanente Beatmung benötigten. 59 Prozent dieser behandelten Kleinkinder konnten zudem mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen. Die Daten stammen aus der FIREFISH-Zulassungsstudie mit Evrysdi, in der Kleinkinder im Alter von 2-7 Monaten mit symptomatischer SMA Typ 1 (SMA) behandelt wurden.

In August hatte die US-Gesundheitsbehörde FDA Evrysdi für die Behandlung von SMA bei Kindern ab 2 Monaten und Erwachsenen zugelassen. Das Mittel muss einmal täglich oral eingenommen werden.

hr/ra

(AWP)