So zeigte eine erste Zwischenanalyse aus der sogenannten FIREFISH-Studie, dass bei Kindern mit SMA des Typs 1 die Entwicklungs-Meilensteine erreicht wurden, zu denen etwa Sitzen ohne Hilfe gehöre.

Erste Daten des SUNFISH-Programms wiederum hätten gezeigt, dass Kinder mit den Typen 2 oder 3 der Krankheit eine Verbesserung der motorischen Fähigkeiten zeigten.

SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung. Dabei wird ein bestimmtes Protein, das SMN-Protein, nicht in genügender Menge produziert. Als Folge erkranken die Motoneuronen (Nervenzellen), die normalerweise Impulse an die Muskeln weiterleiten. SMA Betroffene werden in vier Typen eingeteilt.

hr/cf

(AWP)