Roche kündigt neue Daten zu Risdiplam zur Behandlung von SMA-Muskelschwund an

Roche kündigt neue Daten zu seinem Produktkandidaten Risdiplam zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) an. Diese wurden am Fachkongress World Muscle Society in Argentinien vorgestellt, wie aus einer Medienmitteilung vom Mittwoch hervorgeht.
03.10.2018 14:10

So zeigte eine erste Zwischenanalyse aus der sogenannten FIREFISH-Studie, dass bei Kindern mit SMA des Typs 1 die Entwicklungs-Meilensteine erreicht wurden, zu denen etwa Sitzen ohne Hilfe gehöre.

Erste Daten des SUNFISH-Programms wiederum hätten gezeigt, dass Kinder mit den Typen 2 oder 3 der Krankheit eine Verbesserung der motorischen Fähigkeiten zeigten.

SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung. Dabei wird ein bestimmtes Protein, das SMN-Protein, nicht in genügender Menge produziert. Als Folge erkranken die Motoneuronen (Nervenzellen), die normalerweise Impulse an die Muskeln weiterleiten. SMA Betroffene werden in vier Typen eingeteilt.

hr/cf

(AWP)