Das Rett-Syndrom ist den Angaben zufolge eine schwere und seltene neurologische Entwicklungsstörung, für die keine zugelassenen Therapien existieren, und die hauptsächlich Mädchen ab dem Kleinkindalter betrifft. Die Befragung von Betroffenen hatte im November 2019 in den USA begonnen. Die Erweiterung auf Grossbritannien, Deutschland, Italien und Australien werde eng mit Rett-Patientenvertretern abgestimmt. Dies sei die grösste und umfassendste qualitative Studie zur Untersuchung der Krankheitslast (Burden of Illness, BOI) von Rett-Syndrom für Patienten und ihre Pflegekräfte, wie es weiter heisst. Die Teilnahme an der Befragung erfolgt über die Internetseite "voicesofrett.org".
Newron entwickelt eine Therapie zur Verbesserung von Atmungsstörungen oder Apnoen im Wachzustand und die damit verbundenen Auswirkungen auf die Gesamtheit der Krankheitssymptome von Rett-Patienten.
yr/tt
(AWP)
