Ziel ist es, Puldysa zur Behandlung von Atmungsfunktionsverlust bei Patienten mit der fortschreitenden Muskelschwäche Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) einzusetzen. Santhera strebt eine bedingte Marktzulassung (sog. conditional marketing authorization, CMA) an. Konkret richtet sich Santhera mit dem Antrag an Patienten, die keine Glukokortikoid-Steroide verwenden.
Der Zulassungsantrag stützt sich der Mitteilung zufolge auf Daten aus insgesamt drei Studien, darunter auch Ergebnisse aus der kürzlich abgeschlossenen SYROS-Studie, einer Erhebung von Langzeitdaten.
Gleichzeitig bestätigt Santhera in der Meldung die bisherigen Pläne, wonach auch bei der US-Gesundheitsbehörde FDA ein Zulassungsantrag (new drug application, NDA) eingereicht werden soll, sobald die derzeit laufende doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie (SIDEROS) abgeschlossen ist. In der SIDEROS-Studie wird die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Idebenon bei Patienten mit DMD getestet, die gleichzeitig Glukokortikoid-Steroide einnehmen.
hr/cf
(AWP)
