Behandlung von LeukämieNovartis ermöglicht erste Gentherapie in den USA

Novartis sieht die Zulassung für die personalisierte Zelltherapie Kymriah in den USA als einen Durchbruch in der Krebstherapie.
31.08.2017 06:58
Joseph Jimenez ist CEO von Novartis.
Joseph Jimenez ist CEO von Novartis.
Bild: cash

Das Unternehmen will die Therapie so schnell wie möglich den Patienten zugänglich machen. Der Preis für Kymriah wird auf 475'000 USD festgelegt. Laut Novartis CEO Joseph Jimenez habe das Unternehmen einmal mehr seine Verpflichtung erfüllt, den Kurs in der Krebsbehandlung neu zu setzen.

Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat am Mittwoch die Zulassung für Kymriah (Tisagenlecleucel, CTL019) zur Behandlung von B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (ALL) erteilt. Das ist die erste Gentherapie, die in den USA zugelassen wird. Das Medikament dient der Behandlung von ALL bei Kindern und jungen Erwachsenen bis zum Alter von 25 Jahren.

"Mit der Möglichkeit, die körpereigenen Zellen eines Patienten zu Reprogrammieren, um eine tödliche Art von Krebs zu bekämpfen, stossen wir zu einer neuen Grenze in der medizinischen Innovation vor", lässt sich FDA-Commissioner Scott Gottlieb in der Mitteilung zitieren.

Keine Kosten bei ausbleibender Wirkung

Der Preis für die Immuno-Zelltherapie wird vom Pharmakonzern für die gesamte Behandlung auf 475'000 USD festgelegt. Wenn die Therapie nach einem Monat keine Wirkung zeigt, sollen den Patienten keine Kosten entstehen. Zudem werde es Programme geben, um die Therapie auch Patienten ohne Krankenversicherung zugänglich zu machen. Novartis schätzt die Zahl der Patienten, die für die Kymriah-Therapie in Frage kommen, auf rund 600 pro Jahr. Die Gesamtzahl der Patienten mit ALL wird mit 3'000 angegeben.

Der Preis sei unter Abwägung des medizinischen Nutzen und der kommerziellen Tragfähigkeit festgelegt worden, hiess es weiter. Novartis stehe mit CMS (Centers for Medicare & Medicaid Services) in Verhandlungen für weitere Modelle der wertbasierte Preisbildung für andere Indikationen für Kymriah sowie andere CAR-T-Therapien.

Zertifizierte Behandlungszentren

Ziel sei, die neue Therapie den Patienten so schnell wie möglich zugänglich zu machen. Die Therapie kann nur in speziell zertifizierten Behandlungszentren mit besonders geschultem Personal durchgeführt werden. Zunächst soll deren Zahl 20 betragen und bis zum Jahresende auf 32 steigen. Die Produktion der genveränderten Patoenten-T-Zellen erfolgt bei Novartis Morris Plains im Bundesstaat New Jersey.

Bei der CAR-Technologie werden die T-Zellen des Patienten neu programmiert, so dass sie im Fall des Kandidaten von Novartis die Krebszellen angreifen, die das CD19-Protein produzieren. Nach der Neuprogrammierung werden die T-Zellen, nun CTL019 genannt, wieder in das Blut des Patienten injiziert. Sie vermehren sich, binden an die CD19+-Krebszellen und zerstören diese. In der für die Zulassung massgeblichen Studie ELIANA hatte Kymriah in der Behandlung von Kindern mit ALL bei 82% der Patienten eine vollständige Remission oder vollständige Remission mit unvollständiger Blutbildwiederherstellung erzielt.

Die Zelltherapie hatte 2014 den Status "Therapiedurchbruch" erhalten; im März dieses Jahres folgte dann das beschleunigte Zulassungsverfahren (Priority Review). Im Juli 2017 hatte dann der beratenden Ausschuss der FDA die Zulassung für Tisagenlecleucel empfohlen. Die University of Pennsylvania hat CTL019 zuerst entwickelt. Im Jahr 2012 ist Novartis dann eine Zusammenarbeit mit der Hochschule eingegangen, mit dem Ziel weitere CAR-T-Zelltherapien zu entwickeln.

Novartis will in den USA und der EU die Zulassung der Therapie für weitere Krebsarten beantragen, so etwa für DLBCL (diffuses, grosszelliges B-Cell-Lymphom) bis Ende des Jahres.

(AWP)