Im Rahmen der Vereinbarung erhält Roche die Exklusivrechte an dem einer Gentherapie zur Behandlung eines erblich bedingten Muskelschwundes. Konkret geht es den Angaben zufolge um den Kandidaten SRP-9001, einer Mikro-Dystrophin-Gentherapie zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ausserhalb der USA. DMD ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter. Meistens betrifft sie Jungen.
Roche leistet eine Einmalzahlung in Höhe von insgesamt 1'150 Millionen US-Dollar. Dabei werden 750 Millionen in bar gezahlt und die restlichen 400 Millionen über Eigenkapital. Zudem ist Sarepta laut Mitteilung berechtigt, bis zu 1,7 Milliarden US-Dollar an regulatorischen und vertrieblichen Meilensteinen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz zu erhalten.
Derweil werde das US-Unternehmen weiterhin für die klinische Entwicklung und Herstellung von SRP-9001 verantwortlich sein, wobei die weltweiten klinischen Entwicklungskosten zu gleichen Teilen mit Roche geteilt werden.
Wie Roche weiter schreibt, zeige die Zusammenarbeit das Engagement des Konzerns im Bereich der Gentherapie und ihres Transformationspotenzials für Patienten.
Der Kandidat SRP-9001 soll den Angaben zufolge das Microdystrophin-kodierende Gen direkt in das Muskelgewebe einbringen, um dort gezielt das Microdystrophin-Protein zu produzieren.
(AWP)
