Die Studie namens Harbor untersuchte über 54 Wochen rund 150 Patienten und mass als Hauptziel die Zeit, die Betroffene benötigen, um ihre Hand zu öffnen – ein Mass für die typische Muskelsteifigkeit bei dieser Erkrankung.
Wie es in einer Mitteilung vom Dienstag hiess, zeigte das Medikament jedoch in sekundären Endpunkten und ergänzenden Analysen Hinweise auf eine klinische Wirksamkeit.
Bei der Myotonen Dystrophie Typ 1 handelt es sich um eine fortschreitende Erkrankung der Muskeln und weiterer Organe, für die es bislang keine zugelassene Behandlung gibt. Del-desiran ist ein sogenanntes Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat, das darauf ausgelegt ist, die Ursache der Krankheit auf molekularer Ebene zu bekämpfen.
Novartis will nun den vollständigen Datensatz der Studie auswerten und mit Gesundheitsbehörden besprechen, wie das Entwicklungsprogramm für Del-desiran weitergeführt werden soll. Der Pharmakonzern hält trotz des Rückschlags an seiner Umsatzwachstumsprognose von 5 bis 6 Prozent jährlich für den Zeitraum 2025 bis 2030 fest.
Parallel dazu schreitet die Entwicklung weiterer Medikamente aus derselben Wirkstoffklasse voran, wie das Unternehmen betont. Für Del-zota, das bei einer bestimmten Form von Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden soll, hat die US-Arzneimittelbehörde eine beschleunigte Prüfung eingeleitet. Für Del-brax, das gegen die Gliedergürtel-Gesichts-Muskeldystrophie entwickelt wird, plant Novartis ein Gespräch mit der US-Arzneimittelbehörde über die nächsten Schritte.
(AWP)
