Unter anderem werden Daten aus zwei zentralen Studien mit dem Kandidaten Risdiplam zur Behandlung des erblich bedingten Muskelschwunds Spinale Muskelatrophie (SMA) veröffentlicht. Konkret wird Roche laut Medienmitteilung vom Montag etwa neue Risdiplam-Daten aus dem ersten Teil der zentralen FIREFISH-Studie zeigen. Demnach wurden bei Säuglingen, die am Typ 1 dieser Erbkrankheit leiden, wichtige motorische Meilensteine erreicht. Auch habe die Behandlung das Überleben nach einem Jahr Behandlung verbessert, heisst es.
Darüber hinaus kündigt Roche aktualisierte Daten zu Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik/Pharmakodynamik (PK/PD) sowie eine erste Wirksamkeitsanalyse aus dem ersten Teil der zentralen SUNFISH-Studie an, in der Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA Typ 2 oder 3 behandelt wurden.
Risdiplam bei SMA hat laut Roche das Potenzial, die erste orale Behandlung für diese Gruppe zu werden.
Für das bereits zugelassene Ocrevus zur Behandlung verschiedener Formen von multipler Sklerose (MS) will Roche anhand neuer Analysen zudem zeigen, dass etwa bei der schubförmigen und primär progressiven MS eine höhere Ocrevus-Exposition und niedrigere B-Zell-Werte für die Kontrolle des Fortschreitens der Krankheit wichtig sind.
Aber auch für seinen Produktkandidaten Satralizumab stellt der Pharmakonzern Daten in Aussicht. Sie sollen belegen, dass eine Behandlung mit Satralizumab das Rückfallrisiko bei der Neuromyelitis optica Spektrumstörung (NMOSD) signifikant reduziert. Bei NMOSD handelt es sich um eine Gruppe seltener chronisch-entzündlicher Erkrankungen des zentralen Nervensystems.
Darüber hinaus werden laut Mitteilung die neuesten Daten in der Dosisauswahl für die Phase-III-Studie zur Unterstützung der Huntington-Krankheit Erkenntnisse über die Reduktion des mutierten Huntingtin-Proteins (mHTT) liefern.
(AWP)
