Die Arzneimittelbehörde FDA gab das gemeinsam mit PTC Therapeutics entwickelt Medikament Evrysdi zur Behandlung der schweren Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) bei Kindern ab zwei Monaten und Erwachsenen frei. Der Preis der bislang unter der Bezeichnung Risdiplam geführten Arznei hänge vom Körpergewicht ab und werde maximal 340'000 Dollar pro Jahr betragen, erklärte Roches US-Tochter Genentech am Wochenende. Für Kinder unter zwei Jahren werde die Behandlung weniger als 100.000 Dollar kosten.
Derzeit sind zur Behandlung von SMA, deren schwerste Form 1 bei Kleinkindern meist tödlich verläuft, die Gentherapie Zolgensma von Novartis und das Medikament Spinraza von Biogen zugelassen. Zolgensma ist mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar pro Einmaldosis die weltweit teuerste zugelassene Arznei. Spinraza schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375'000 Dollar pro Jahr.
Bei Etrolizumab läuft es hingegen weniger gut. Das Präparat wurde bei Patienten eingesetzt, die einer mittelschweren bis schweren chronisch entzündlichen Darmerkrankung leiden, wie Roche am Montag mitteilte.
So habe der Einsatz von Etrolizumab als Induktions-Therapie zu gemischten Ergebnissen geführt, während das Mittel als Erhaltungs-Therapie die Ziele nicht erreicht habe.
Man werde die Daten aus den drei Studien noch weiter analysieren und dabei auch schauen, wie es um die nachgelagerten Ziele bestellt ist. Gleichzeitig wird Etrolizumab laut Mitteilung weiterhin zur Behandlung von Morbus Crohn getestet.
(Reuters/AWP)
