Noch vor einem Jahr dürften nur wenige Menschen gewusst haben, was genau diese Form des erblich bedingten Muskelschwunds - oder eben SMA - ist und wer davon betroffen ist. Seit aber Roche-Konkurrent Novartis seine Gentherapie Zolgensma auf den Markt gebracht hat, ist das anders. Grund dafür ist der Preis von etwas mehr als 2 Millionen US-Dollar, den Novartis für die einmalige Behandlung verlangt.
Derweil ist der Preis bei Roche noch kein Thema, da Risdiplam noch nicht zugelassen ist. Das Roche-Mittel wird einmal täglich oral verabreicht. Wie Roche in seiner aktuellen Mitteilung schreibt, zeigen die Zweijahresdaten aus dem ersten Teil der sogenannten SUNFISH-Zulassungsstudie dass Risdiplam die motorischen Funktionen nach 24 Monaten Behandlung im Vergleich zu Daten aus dem natürlichen Krankheitsverlauf signifikant verbessert. In dieser Studie wurden Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA vom Typ 2 oder 3 behandelt.
Darüber hinaus stellt der Konzern auch vorläufige Daten aus seiner JEWELFISH-Studie vor. Hier wurden Patienten mit allen Arten von SMA im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren behandelt, die zuvor mit anderen SMA-Therapien behandelt worden waren. Die Ergebnisse zeigen laut Roche, dass die Behandlung mit Risdiplam zu einem raschen und anhaltenden Anstieg des SMN-Proteinspiegels führte.
(AWP)
