Die Daten bestätigten die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi bei Kindern, teilte der Pharmakonzern am Freitagabend mit.
Laut der "Firefish"-Studie hätten zum Beispiel mehr als 95 Prozent der mit Evrysdi behandelten Kinder weiterhin gut schlucken können. Ohne diese Behandlung wären auf Nahrungsergänzungsmittel angewiesen und die Sterblichkeitsrisiko liege höher, heisst es. Und die Kleinkinder hätten auch besser sitzen, stehen und gehen lernen können.
Die SMA-Behandlung ist bereits in 99 Ländern weltweit zugelassen, wie es heisst. Derzeit würden mehr als 8'500 Patientinnen und Patienten mit dem Medikament behandelt.
(AWP)