Ganz überraschend sind diese Ergebnisse nicht, da Novartis bereits Ende Oktober mitgeteilt hatte, in der Studie die gesteckten Ziele erreicht zu haben. An dem derzeit stattfindenden Fachkongress der American Society of Hematology werden die Daten laut Mitteilung vom Dienstag vorgestellt.
Demnach erzielte Novartis bei der überwiegenden Mehrheit der PNH-Patienten, die alleine mit Iptacopan behandelt wurden, einen klinisch bedeutsamen Anstieg der Hämoglobinwerte im Vergleich zur gängigen Anti-C5-Therapie.
Zudem erwies sich Iptacopan bei erwachsenen Patienten mit PNH als überlegen, bei denen trotz vorheriger Behandlung mit einer Anti-C5-Therapie eine Restanämie auftrat.
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine Erkrankung des Blutes. "Es handelt sich um eine Blutkrankheit, bei der Teile des körpereigenen Immunsystems die roten Blutkörperchen abbaut, also abtötet", erklärt David Soergel, Global Head Cardiovascular, Renal and Metabolism Development, im Gespräch mit AWP. "Es handelt sich also um eine Krankheit, die zu einer schweren Anämie führt und bei vielen Patienten Blut-Transfusionen nötig macht."
PNH kann etwa durch eine Anämie mit Kurzatmigkeit und schnellem Herzschlag, Thromboseneigung, starker Erschöpfung, Bauch- und Rückenschmerzen sowie eine Dunkelfärbung des Urins durch Hämoglobin auffallen.
Bevor es vor vielen Jahren erste Therapien gab, sei die Sterblichkeitsrate sehr hoch gewesen, erklärt Soergel weiter. Wie genau diese seltene Krankheit verursacht werde, sei nach wie vor etwas unerklärlich.
Wie der Experte Soergel weiter erklärt, zeige die Behandlung mit dem Novartis-Wirkstoff bereits etwa zwei Wochen nach Therapie-Start eine erste Wirkung. "Sobald das Blutbild sich erholt, fangen auch die Patienten an, sich besser zu fühlen."
Keine Bluttransfusion nötig
Laut Soergel ist aber noch ein weiterer Aspekt bei den vorgelegten Studiendaten wichtig: So benötigen viele PNH-Patienten Transfusionen. "Einer der wichtigsten Erfolge in unserer Studie war die Vermeidung von Transfusionen." So hätten viele Patienten, die an der Novartis-Studie teilgenommen hatten, in der Tat Transfusionen vor Beginn des Programms benötigt.
Wie aus den Novartis-Daten hervorgeht, waren fast alle Patienten, die mit Iptacopan behandelt wurden - 60 von 62 - nach sechs Monaten Behandlung frei von Bluttransfusionen. Zum Vergleich, bei einer Behandlung mit einer Anti-C5-Therapie waren es nur 14 von 35 behandelten Patienten.
hr/rw
(AWP)
