Die Behandlung mit Iptacopan habe zudem bei einer Mehrheit der Patienten zu einer raschen und dauerhaften transfusionsfreien Verbesserung der Hämoglobinwerte geführt, so die Mitteilung weiter. Für Iptacopan hat Novartis zur Behandlung der potenziell lebensbedrohlichen Bluterkrankung Ende des letzten Jahres von der US-Zulassungsbehörde FDA den Status "Therapiedurchbruch" erhalten. Der Kandidat wird auch noch zu anderen Anwendungen erforscht, etwa für die Behandlung seltener Nierenerkrankungen.
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(AWP)