Nahezu alle Kinder mit zwei und drei Kopien des sogenannten SMN2-Gens, die präsymptomatisch behandelt wurden, hätten es etwa geschaftt zu sitzen, stehen oder zu gehen. Alle Kinder seien auch frei von Atemwegs- und Ernährungsproblemen sowie von schwerwiegenden, behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gewesen, hiess es weiter.
Mehr als 2000 Patienten wurden inzwischen weltweit im Rahmen von klinischen Studien, Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld mit Zolgensma behandelt, teilte Novartis weiter mit.
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(AWP)
