Diese Patienten waren allesamt zuvor mit anderen zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen SMA-Therapien behandelt worden, darunter Spinraza von Biogen oder Zolgensma von Novartis. Die Daten zeigten, dass Evrysdi die motorischen Funktionen verbesserte oder aufrechterhielt und zu einem raschen Anstieg der SMN-Proteinspiegel führte, der auch nach zweijähriger Behandlung anhielt. Diese Daten wird Roche laut Mitteilung nun auf dem Fachkongress World Muscle Society (WMS) vorstellen.
Menschen mit SMA sind den Angaben zufolge nicht in der Lage, genügend SMN-Protein (Survival Motor Neuron) zu produzieren, was zu einer schwächenden und potenziell tödlichen Muskelschwäche führt. Die Studie zeigte, dass Evrysdi nach vierwöchiger Behandlung in allen Patientengruppen zu einem zweifachen Anstieg der mittleren SMN-Proteinwerte gegenüber dem Ausgangswert führte, unabhängig von der vorherigen Behandlung. Die nach 4-wöchiger Behandlung erreichten SMN-Proteinspiegel blieben über zwei Jahre lang erhalten.
hr/tv
(AWP)
