In den USA hat der Basler Pharmakonzern die Zulassung bereits im November vergangenen Jahres erhalten. Bei Itvisma handelt es sich um eine intrathekale Therapie, die also im Bereich des Rückenmarks injiziert wird. Sie soll zur Behandlung von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen zugelassen werden.
Mit der positiven Empfehlung unterstützt die Behörde den Einsatz der Therapie bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer bestätigten Mutation im Gen für das Überlebensmotorneuron 1 (SMN1). Laut Novartis ist Itvisma die erste und einzige verfügbare Genersatztherapie für diese breite Patientengruppe.
Itvisma wurde demnach speziell entwickelt, um die genetische Ursache von SMA mit einer einmaligen festen Dosis zu bekämpfen, die nicht an das Alter oder Körpergewicht angepasst werden muss. Durch den Ersatz des SMN1-Gens könne Itvisma die Motorik verbessern und biete das Potenzial, die Notwendigkeit einer chronischen Behandlung im Zusammenhang mit anderen verfügbaren Therapien für diese Population zu reduzieren.
Der Zulassungsantrag von Itvisma basiert laut Mitteilung auf Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie STEER und wird durch die offene Phase-IIIb-Studie STRENGTH gestützt. Itvisma zeigte statistisch signifikante Verbesserungen der Motorik und eine Stabilisierung der motorischen Fähigkeiten, die im natürlichen Krankheitsverlauf normalerweise nicht zu beobachten seien, wobei die Wirkung über einen Nachbeobachtungszeitraum von 52 Wochen anhielt.
SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die durch ein mutiertes oder fehlendes SMN1-Gen verursacht wird.
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(AWP)
