Die sogenannte Bioäquivalenzstudie habe gezeigt, dass RLF-OD032 den gleichen Wirkstoffgehalt und die gleiche Aufnahmegeschwindigkeit im Blut aufweist wie Kuvan. Damit habe das Mittel die von der US-Gesundheitsbehörde FDA definierten Hauptziele der Untersuchung erfüllt. RLF-OD032 sei zudem gut vertragen worden; schwerwiegende Nebenwirkungen seien keine aufgetreten.
RLF-OD032 ist eine gebrauchsfertige, flüssige Version des Wirkstoffs Sapropterin, der bei PKU-Patienten hilft, den Abbau der Aminosäure Phenylalanin zu regulieren. Anders als bestehende Pulverformulierungen (Kuvan Powder) müsse das Mittel nicht mehr in Wasser aufgelöst werden und könne direkt eingenommen werden. Dadurch werde die tägliche Behandlung vereinfacht, insbesondere bei Kindern.
Relief bereitet nun die Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA vor. Der Antrag soll Anfang 2026 im sogenannten 505(b)(2)-Verfahren gestellt werden, das die Zulassung neuer Arzneimittel auf Basis bereits bekannter Wirkstoffe ermöglicht und damit den Prozess beschleunigt.
Phenylketonurie ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung, bei der der Körper die Aminosäure Phenylalanin nicht richtig abbauen kann. Ohne Behandlung kann sich der Stoff im Blut anreichern und zu schweren neurologischen Schäden führen.
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(AWP)
