Die mit dem Medikament Elevidys behandelten Patienten (Knaben im Alter von 4-7 Jahren) zeigten 52 Wochen nach der Behandlung lediglich eine leichte Verbesserung verglichen mit den mit Placebo behandelten, heisst es. Die Studie zeige aber positive Wirksamkeitsergebnisse bei allen zeitlich festgelegten funktionellen Schlüsselendpunkten.
So seien etwa beim Aufstehen vom Boden und dem 10-Meter-Gehtest klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen beobachtet worden. Beide Endpunkte seien prognostische Faktoren für das Fortschreiten der Krankheit und den Verlust der Gehfähigkeit. Darüber hinaus sei eine klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserung für den vordefinierten sekundären Endpunkt der Schrittgeschwindigkeit beobachtet worden.
Alle Daten würden derzeit weiter analysiert und mit den Gesundheitsbehörden erörtert, heisst es in der Mitteilung weiter. Die detaillierten Ergebnisse der EMBARK-Studie sollen zudem auf einem bevorstehenden wissenschaftlichen Kongress vorgestellt werden, wobei eine Veröffentlichung in einer medizinischen Fachzeitschrift angestrebt werde.
DMD ist eine seltene, fortschreitende Muskelerkrankung, die mit zunehmendem Muskelschwund einhergeht.
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(AWP)
