Die Zulassung bezieht sich auf Erwachsene und Jugendliche ab 13 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 Kilogramm. Bei PNH handelt es sich um eine seltene und lebensbedrohliche Blutkrankheit, bei der eine Mutation in den Stammzellen des Knochenmarks dazu führt, dass rote Blutkörperchen ohne bestimmte Proteine auf ihrer Oberfläche gebildet werden.
Menschen mit dieser Krankheit müssten oft ihr Leben lang intravenöse Infusionen erhalten. Piasky (Crovalimab) sei eine flexiblere Behandlung, die sich die Patienten auch zu Hause verabreichen könnten, heisst es. Bereits Ende August 2024 wurde die Behandlung in der EU zugelassen.
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(AWP)