Die Bayer-Tochter BlueRock Therapeutics hat für ihren Zelltherapie-Kandidaten OpCT-001 zur ‌Behandlung ‌einer erblichen Netzhauterkrankung von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der Status unterstreiche die Bedeutung ​der Entwicklung dringend benötigter ‌neuer Therapien für Patienten ‌mit erblichen Netzhauterkrankungen, teilte Bayer am Donnerstag mit. Die auf Stammzellen basierende Therapie zielt auf die Behandlung von Retinitis ⁠pigmentosa ab, einer Erkrankung, die zum Verlust von Sehzellen und damit zur Erblindung führen kann. ​Das Mittel soll degenerierte ‌Zellen in der Netzhaut durch ‍funktionale ersetzen und so das Sehvermögen wiederherstellen. ​

Der sogenannte Orphan-Drug-Status wird in den USA für Arzneien vergeben, die zur Behandlung ‌von Krankheiten mit weniger als ⁠200.000 Betroffenen dienen, und ‌ist mit regulatorischen Erleichterungen verbunden. OpCT-001 befindet sich derzeit in ‍einer Phase-I/IIa-Studie und damit noch im frühen Stadium der klinischen ​Entwicklung. 

(Reuters)