Idorsia hat von der US-Gesundheitsbehörde FDA für die geplante Phase-III-Zulassungsstudie zum Wirkstoff Lucerastat zum Design der Tests grünes Licht erhalten. Das Mittel soll künftig zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt werden, einer seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung.

Basis für das Programm sind laut den Angaben die robusten Biomarker- und Nierenbefunde aus der Vorgängerstudie MODIFY. Die geplante Studie werde sich auf die Wirkung von Lucerastat auf die Nierenpathologie konzentrieren, was ein zentraler Faktor für Morbidität und Mortalität bei der Fabry-Krankheit sei.

Das Ziel von Idorsia ist es, mit dem Wirkstoff die Marktzulassung zu erhalten. Laut einer Studie aus dem Jahr 2020 seien in den weltweit sieben wichtigsten Märkten, darunter die USA, die EU oder Japan, rund 16'000 Patienten von der Fabry-Krankheit betroffen. Diese Zahl werde voraussichtlich bis 2034 auf 21'000 ansteigen. Bis dahin wird das Marktvolumen auf 4 Milliarden US-Dollar geschätzt.

(AWP)