Die US-Gesundheitsbehörde FDA habe das Mittel genehmigt, teilte der Schweizer Pharmakonzern am Montag mit. Die Therapie sei für Patienten ab einem Alter von zwei Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen, bei denen eine Mutation im sogenannten Survival-Motor-Neuron-1-Gen (SMN1) nachgewiesen wurde. Dem Unternehmen zufolge bekämpft das Mittel die genetische Ursache der Krankheit mit einer einmaligen Dosis, die nicht an Alter oder Körpergewicht angepasst werden muss.
SMA ist eine seltene Erbkrankheit, die durch ein defektes oder fehlendes SMN1-Gen verursacht wird. Dieses Gen steuert die Produktion eines Proteins, das für die Muskelfunktion - einschliesslich Atmung und Bewegung - notwendig ist.
(Reuters)
