Die US-Gesundheitsbehörde FDA lässt Fabhalta (Iptacopan) für Patienten mit der sogenannten paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zu. Es sei die erste orale Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH, teilte Novartis am Mittwoch mit. In klinischen Studien habe die Behandlung mit Fabhalta zu einem Anstieg der Hämoglobinwerte bei der Mehrzahl der Patienten geführt, wobei fast alle mit Fabhalta behandelten Patienten keine Bluttransfusionen erhielten.
Bei PNH, einer chronischen und seltenen Blutkrankheit, bestehe nach wie vor ein erheblicher ungedeckter Bedarf, hiess es weiter. Eine wirksame orale Behandlung, die nachgewiesen sicher ist, könnte die gängige Praxis für Ärzte verändern und dazu beitragen, die Belastungen von Patienten mit PNH zu verringern.
(AWP)
