In einer zulassungsrelevanten Studie hat das Mittel die gesteckten Ziele in der Behandlung von Patienten mit der seltenen chronischen Nierenerkrankung C3-Glomerulopathie (C3G) erreicht, wie Novartis am Montag berichtete.
In der Studie wurde Iptacopan zweimal täglich im Vergleich zu Placebo verabreicht. Dabei hat das Novartis-Mittel nach sechs Monaten zu einer klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Verringerung der Proteinurie (Eiweiss im Urin) geführt - zusätzlich zur Hintergrundtherapie.
Die Daten werden laut Novartis auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung vorgestellt und mit den weltweiten Gesundheitsbehörden erörtert. Zulassungsanträge könnten dann im Jahr 2024 folgen.
C3G ist den Angaben zufolge eine äusserst seltene, fortschreitende, Nierenerkrankung, die zunächst meist bei Kindern und jungen Erwachsenen auftritt. Bei der C3G führt eine Überaktivierung des alternativen Komplementwegs - eines Teils des Immunsystems - dazu, dass sich Ablagerungen von C3-Protein in den Nierenglomeruli (einem Netz von Blutgefässen, die Abfallstoffe filtern und überschüssige Flüssigkeit aus dem Blut entfernen) bilden. Dies löst Entzündungen und Glomerulaschäden aus, die zu Proteinurie (Eiweiss im Urin), Hämaturie (Blut im Urin) und eingeschränkter Nierenfunktion führen.
(AWP)
