Das Mittel Fabhalta von Novartis wurde in der Studie unter dem Namen «Appulse-PNH» bei der Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie getestet.
Fabhalta habe eine statistisch signifikante und aus klinischer Sicht bedeutende Verbesserung gebracht, teilte Novartis am Donnerstag mit. Während der Behandlung hätten zudem keine Patienten nach einer Bluttransfusion verlangt und auch keinen Durchbruch der Hämolyse (BTH) erlebt. Vaskuläre Ereignisse habe es zudem ebenfalle keine gegeben.
Fabhalta wurde in der Studie zweimal täglich oral verabreicht.
(AWP)
