Die Novartis-Studie traf ihren primären Endpunkt: Der Wirkstoff senkte messbar einen Biomarker, der die krankhafte Genaktivität anzeigt, sowie einen Marker für Muskelschäden, wie der Pharmariese am Donnerstag mitteilte.
Bei FSHD - einer der häufigsten Formen von Muskeldystrophie - verlieren Betroffene zunehmend die Kontrolle über ihre Muskeln; rund 20 Prozent werden rollstuhlabhängig. In der randomisierten, placebokontrollierten Phase-I/II-Studie wurden 51 Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren über zwölf Monate behandelt.
Derzeit läuft bereits eine Phase-III-Studie mit 200 Patienten. Novartis will die Daten nun mit globalen Zulassungsbehörden besprechen.
(AWP)
