Die Mehrheit der Kinder mit SMA, die mit Evrysdi behandelt werden, konnten nach einem Jahr Behandlung selbstständig sitzen. Die Studie mit dem Namen «Rainbowfish» habe ihren primären Endpunkt erreicht, teilte Roche am Mittwoch mit. 80 Prozent der Babys konnten demnach nach einem Jahr Evrysdi-Behandlung mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen. Alle Kleinkinder seien zudem in der Lage gewesen, zu schlucken und sich oral zu ernähren und keines habe dauerhaft beatmet werden müssen.
Evrysdi ist den Angaben zufolge in über 100 Ländern zugelassen. In weiteren 15 Ländern werde das Dossier derzeit geprüft.
(AWP)
