Neue Dreijahresdaten für das Mittel hätten bei Säuglingen mit SMA Typ 1 sowohl die Überlebensrate verbessert als auch zur Erreichung motorisch wichtiger Meilensteine geführt, teile der Konzern am Freitag mit.
Von den in der FIREFISH-Studie behandelten Säuglingen seien 91 Prozent nach drei Jahren noch am Leben gewesen. Wird SMA nicht behandelt, vollenden die Säuglinge meist nicht das zweite Lebensjahr.
Zudem konnten die mit Evrysdi behandelten Säuglinge ihre motorischen Fähigkeiten beibehalten oder weiter verbessern, einschliesslich der Fähigkeit zu schlucken oder der Fähigkeit ohne Unterstützung zu sitzen, mit Unterstützung zu stehen und zu gehen, während sie sich festhalten.
Diese Langzeitdaten werden auf dem Fachkongress der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Neurologie (EPNS) vom 28. April bis 2. Mai 2022 vorgestellt.
(AWP)
