Der Pharmakonzern Roche kündigt eine neue Phase-III-Studie für die Gentherapie Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec) an. Ziel ist es, den Zugang für Jungen mit der Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Europa und weiteren Regionen zu erweitern.
Die Entscheidung folgt laut einer Mitteilung vom Donnerstag unter anderem auf Rückmeldungen der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Untersucht werden Wirksamkeit und Sicherheit von Elevidys im Vergleich zu Placebo über 72 Wochen bei rund 100 Patienten.
Elevidys ist derzeit in neun Ländern, darunter USA und Japan, für Jungen mit bestätigter DMD-Mutation zugelassen. Über 1200 Patienten wurden bislang behandelt.
DMD ist eine seltene, fortschreitende Muskelerkrankung, die mit zunehmendem Muskelschwund einhergeht. Die Erkrankung beginnt im Kindesalter, schreitet langsam voran und verkürzt die Lebenserwartung erheblich.
Das US-Unternehmen Sarepta Therapeutics ist laut den Angaben für die Zulassung und Vermarktung von Elevidys in den USA sowie für die Herstellung verantwortlich. Roche ist für die Zulassung und Vermarktung in Ländern ausserhalb der USA zuständig.
(AWP)
