Die Daten umfassen Ergebnisse aus fortgesetzten Behandlungsprogrammen sowie Basisdaten der laufenden Phase-4-Studie Guardian und decken dabei einen Behandlungszeitraum von bis zu acht Jahre Behandlung ab, teilte Santhera am Montag mit. Die auf der MDA Clinical and Scientific Conference 2026 in Orlando präsentierten Ergebnisse wurden laut Mitteilung vom Montag mit einer historisch gematchten Kontrollgruppe verglichen, die mit klassischen Kortikosteroiden wie Deflazacort oder Prednison behandelt wurde.
Den Angaben zufolge zeigt Vamorolone eine langfristige Wirksamkeit, die mit jener traditioneller Kortikosteroide vergleichbar ist. So ergab sich kein signifikanter Unterschied beim Zeitpunkt des Verlusts der Gehfähigkeit. Gleichzeitig weisen die Daten auf eine verbesserte Verträglichkeit hin.
Insbesondere sei das Wachstum der Patienten unter Vamorolone weitgehend erhalten geblieben, während bei klassischen Steroiden erwartungsgemäss Wachstumsverzögerungen beobachtet worden seien. Nach fünf Jahren lag die durchschnittliche Körpergrösse der mit Vamorolone behandelten Patienten gemäss Mitteilung um gut 12 Zentimeter höher als in der Vergleichsgruppe.
Auch bei der Knochengesundheit zeigte sich ein günstigeres Profil. Die Rate an Wirbelkörperfrakturen lag demnach mit 8,1 Prozent deutlich unter jener bei Patienten unter Deflazacort (41,9 Prozent). Zudem wurden Katarakte seltener beobachtet als unter den Vergleichsmedikamenten, während Stoffwechselparameter überwiegend im Normbereich blieben. Neue Sicherheitssignale seien dabei nicht aufgetreten.
Die prospektive Guardian-Studie soll in den kommenden Jahren weitere Daten zu Langzeitverläufen liefern, unter anderem zu Wachstum, Muskelfunktion, Knochen-, Herz- und Lungenfunktion sowie zur allgemeinen Sicherheit der Therapie. Nach Einschätzung des Unternehmens unterstreichen die Ergebnisse das Potenzial von Vamorolone, eine langfristig besser verträgliche Alternative zu klassischen Kortikosteroiden bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zu sein.
(AWP)
