Nun soll eine Interimsanalyse zeigen, ob ein frühzeitiger Abschluss der Studie möglich ist. Die Überprüfung der Stichprobengrösse und der Datenvariabilität habe gezeigt, dass die durchgeführte Studie mit den aktuell rekrutierten Patienten eine sehr hohe Aussagekraft hat, teilte Santhera am Mittwoch mit. Die Aussagekraft zur Erkennung eines Behandlungsunterschieds beträgt bei der derzeit eingeschlossenen Patientenzahl über 99 Prozent. Aus diesem Grund habe Santhera sich entschlossen, keine weiteren Patienten mehr für die Studie zu rekrutieren.
Weil das Medikament dringend benötigt wird und die Aussagekraft der Studie sehr hoch ist, prüft das Unternehmen nun die Möglichkeit, in einer sogenannten Interimsanalyse herauszufinden, ob das Medikament Puldysa über eine herausragende Wirksamkeit verfügt. Sollte dies der Fall sein, könnte die Studie frühzeitig abgeschlossen werden, hiess es im Communiqué. Das würde zu einer Beschleunigung der Zulassungsanträge in Europa und den USA um etwa ein Jahr führen.
Puldysa verlangsamt den Atmungsfunktionsverlust, der bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auftritt. DMD ist eine genetisch bedingte Muskelkrankheit, die bereits im Kindesalter auftritt und hauptsächlich Knaben betrifft. Der Verlust der Atmungsfunktion ist eine der Haupttodesursachen der Krankheit.
(AWP)
